LMC: como o diagnóstico precoce e os novos tratamentos transformam a vida do paciente
Introdução
No Dia Mundial da Leucemia Mieloide Crônica (LMC), 22 de setembro, reforçamos uma mensagem essencial: diagnóstico precoce e terapias-alvo modernas mudaram o curso da doença e permitem que muitos pacientes sigam a vida com alta qualidade e perspectivas de sobrevida próximas à população geral quando bem acompanhados.
O que é a LMC e por que identificar cedo faz diferença
A LMC é uma neoplasia mieloproliferativa marcada pela presença do gene de fusão BCR-ABL1, geralmente decorrente do cromossomo Filadélfia. Esse biomarcador ativa uma tirosina-quinase central para a patogênese da doença, e também é a “chave” do tratamento moderno. A suspeita clínica costuma surgir em hemograma (leucocitose), e a confirmação diagnóstica é feita por citogenética e biologia molecular (ex.: RT-PCR quantitativo para BCR-ABL1). Quanto mais cedo a doença é confirmada, sobretudo na fase crônica, melhores os desfechos com terapia adequada.
A revolução dos inibidores de tirosina-quinase (TKIs)
O tratamento da LMC mudou radicalmente com os TKIs, que inibem a proteína BCR-ABL1:
- Imatinibe inaugurou a era de terapia-alvo, elevando taxas de resposta hematológica, citogenética e molecular e prolongando a sobrevida.
- Dasatinibe, nilotinibe e bosutinibe ampliaram as opções de primeira linha e oferecem caminhos quando há intolerância ou resistência ao imatinibe.
- Em linhas subsequentes e em cenários específicos de resistência, fármacos de nova geração, como o asciminibe (inibidor STAMP), têm se mostrado eficazes.
Graças a essa classe terapêutica, muitos pacientes alcançam respostas moleculares profundas e mantêm rotina ativa por anos, desde que sigam o tratamento.
Quando o transplante ainda tem papel
Antes dos TKIs, o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas era a principal alternativa de cura. Hoje, ele permanece indicado para casos de alto risco, falha terapêutica ou mutações específicas, conforme avaliação individualizada em centros especializados.
Acesso e linhas de cuidado no SUS
No Brasil, o Sistema Único de Saúde (SUS) organiza o cuidado por Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs), que definem critérios de diagnóstico, tratamento, acompanhamento e monitoramento, inclusive quais medicamentos são ofertados e como manejar falhas terapêuticas. Há PCDTs para adultos e para crianças e adolescentes com LMC, atualizados pelo Ministério da Saúde/Conitec.
Como usar isso a seu favor:
- Procure a Unidade Básica de Saúde (UBS) para avaliação inicial e encaminhamento à Hematologia.
- Confirme o diagnóstico com exames recomendados (citogenética/FISH, RT-PCR para BCR-ABL1) e estratificação de risco.
- Inicie TKI conforme PCDT e perfil clínico; mantenha monitoramento molecular periódico para guiar ajustes (otimização de dose, troca de TKI, manejo de eventos adversos).
- Em caso de falha, progressão ou toxicidade, a equipe do SUS segue algoritmos do PCDT (troca de linha, avaliação para transplante, etc.).
Qualidade de vida: o que mudou para o paciente
A era dos TKIs trouxe:
- Sobrevida significativamente ampliada quando há resposta molecular sustentada;
- Seguimento ambulatorial com impacto menor no cotidiano;
- Foco crescente em adesão, manejo de efeitos colaterais e decisão compartilhada para personalizar a terapia ao longo do tempo.
O papel da SPDM
Profissionais e unidades vinculadas à Associação Paulista para o Desenvolvimento da Medicina (SPDM) atuam na assistência hematológica, educação e conscientização do público sobre leucemias, apoiando o itinerário do paciente no SUS com informação de qualidade e cuidado integral.
Diagnóstico precoce + TKIs transformaram a LMC em uma condição crônica controlável para grande parte dos pacientes. No SUS, os PCDTs asseguram critérios claros para diagnóstico, tratamento e monitoramento, garantindo equidade e acesso. Informar-se, aderir ao tratamento e manter o acompanhamento especializado são os pilares para qualidade de vida duradoura.
Fontes Consultadas:
- Conitec / Ministério da Saúde – PCDT: O que são e como orientam diagnóstico, tratamento e monitoramento no SUS. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/pcdt Serviços e Informações do Brasil
- Portaria Conjunta nº 04/2021 (atualização 08/02/2024) – Aprova o PCDT da LMC do Adulto. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20210318_portal_portaria_conjunta-pcdt_lmc_adulto.pdf/view Serviços e Informações do Brasil
- PCDT Resumido – LMC Adulto (2023) – Critérios diagnósticos, linhas terapêuticas e monitoramento. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/resumidos/20230118_PCDT_Resumido_LMC_Adulto_final.pdf/view Serviços e Informações do Brasil
- RT-PCR/FISH para leucemias Ph+ – Relatório Conitec. Disponível em: https://antigo-conitec.saude.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2019/RELATORIO_RTPCR_ISH_RTqPCR_Leucemias_Ph_positivo_CP_38_2019.pdf antigo-conitec.saude.gov.br
- PCDT – LMC Pediatria (Portaria 07/07/2021). Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20210707_portaria_conjunta_pcdt_lmc_pediatria.pdf Serviços e Informações do Brasil
- PDQ® Chronic Myeloid Leukemia Treatment (NCI/NCBI, 2024) – Visão geral terapêutica (TKIs, transplante). Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK65916/ CNIBio
- Jabbour E. (2022/2024) – Atualizações em diagnóstico e tratamento de LMC (revisões). Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35751859/ e https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39093014/ PubMed+1
- Osman A.E.G. et al. (PMC) – Panorama moderno das terapias para LMC. Disponível em: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8563059/ PMC
- Fan Z. et al., 2025 (PMC) – Eficácia/segurança de asciminibe em LMC. Disponível em: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12159473/ PMC
- SPDM – Conteúdo educativo em hematologia (leucemias). Disponível em: https://spdm.org.br/galeria-de-videos/hematologia/nocoes-sobre-leucemias/ SPDM